隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial, RCT）

為目前臨床流行病學中公認證據力最強之原始介入性研究設計（primary interventional study）。透過各種隨機取樣、隨機分派之方法將病人分成實驗及對照組，使兩組間除了介入方法外，其他的條件都一樣，干擾因子可以平均分佈於兩組間，目的是為了增加兩組間的相似性，提高可比較性與減少人體臨床試驗過程中已知及潛在的偏差（bias）。在此設計中，如果能夠採行雙盲對照（double blinded, placebo-controlled）則干擾因素的影響可以進一步減少：對病患進行盲法可以避免安慰劑效應，而對研究者進行盲法，可以使兩組除了介入方法外，其他的照護是一樣的，以減少其他干擾因子。好的RCT報告應該清楚說明如何做到隨機分派，從病人選擇到結果分析之整個過程中，每個環節病人與研究執行者如何做到concealment（維持盲法），並且兩組都必須追蹤的夠久且有完整的追蹤。

世代研究（Cohort Study）

提供比隨機對照試驗證據力較次一級之研究證據，是屬於臨床流行病學中之觀察性研究。針對幾個子群，由接受暴露因子開始，一直追蹤到結果，可以是從研究開始追蹤到未來的結果，稱為前瞻式世代研究（Prospective cohort study）；也可以是將時光倒退幾年，一直追溯到現在，稱為回溯式世代研究（Retrospective cohort study），是辨明疾病原因及其自然發展史的好方法，可以提供因果關係的探討，但不可以拿來與RCT一起混合計算療效。對於暴露因子與結果的定義必須非常明確，其優勢在於計算發生率（Incidence rates）、相對風險（relative risks）及95% 信賴區間的能力；而採樣誤差是無法避免的缺陷。對於罕見事件與需時很久才能顯現的事件，不適合使用世代研究的方式。

個案對照研究（Case Control Study）

這是流行病學中極重要的研究方式，雖然它的臨床證據力較世代研究為低，但可以在短時間內以少許資金與努力，就能得到重要的科學發現，是最有效率的研究設計，但也容易受到偏見的影響。個案對照研究僅能提供勝算比（odds ratio, OR），而不能提供相對危險率（relative risk, RR），在分析結果的過程中，必須妥善控制干擾因素，處理干擾偏差的問題。

系列病例報告（Case Series Study） 
將相同的個案集合起來就成為一篇系列病例報告，多是用描述型統計的方式來表達這些個案的特點，其優點是可以作為個案對照研究的個案群組，讓研究人員可以探究引發疾病的可能原因，缺點是缺乏對照組，且證據力也較低。

系統性回顧（Systematic Review）

是一個醫學文獻的整理，研究者針對某一個臨床問題，運用明確的方式進行文獻搜尋，藉由搜尋引擎儘可能找尋各種資料庫，包括Medline, EMBASE, Cochrane Library, SUMSearch 等，並針對每一個研究作嚴格的評估，擷取其中高品質的研究，運用適當的統計方式整合。由於收集之資料較完整，避免少數幾篇文章之以偏蓋全，證據力高，為實證文獻搜尋首要目標之一。在Medline或PubMed之Clinical Queries中皆有特別為此設計之獨立選項。

統合分析（Meta-analysis）

系統性回顧的一部份。研究者經過上述之搜尋過程所獲得之高品質文章，將其結果以統計學之方法結合。某些個案數少之RCT所獲致之結論常令人質疑，此研究方法是為了減少此一瑕疵，結合多數RCTs以增加個案數來強化統計力，提昇證據力之可信度。這類文獻也是實證文獻搜尋首要目標之一。

研究常用統計概論

P值（p-value）

或稱為significance level，用來衡量研究結果推翻虛無假設之強度有多強。P值越小，推翻虛無假設之強度越強。在某一P值之下，將研究結果劃分為有（significant）或沒有統計意義（non-significant），不是統計推論的原意，不同的統計方式，也會有不同的P值。當研究者的態度較為保守，指考量對立模式與原來模式是否相同時，則採用雙尾檢定（two-tailed test），其產生的P值較大；而當研究者只考慮單一方向（增加或減少）發生的可能性，則可以採用單尾檢定（one-tailed test），此計算出來的P值較小。P值0.05並不意味著研究結果能推翻虛無假設之強度夠強，不過一般認為，如果P<0.001，則強度夠強。研究結果應將P值詳實呈現，而不是以”<”或”>”表示。由於P值的計算牽涉許多因素，且僅代表統計意義而已，無法代表臨床上的顯著程度，因此已逐漸被信賴區間（confidence interval）取代。

信賴區間（Confidence Interval, CI）

是評估文獻外部效度很重要的指標，此值常需與P值一起考量，也可以提供比P值更多的訊息，用以量化估計值的不確定性，不僅是描述研究結果，信賴區間的範圍也描述了推論統計上的意義，其計算方式為估計值±（信賴水準統計量x標準誤）。目前研究比較傾向於使用信賴區間來表達，通常以95% 信賴區間來表示，表示研究者有95% 的信心確定群體的正確數值會落在此範圍內。而信賴區間越寬則表示這項研究結果對母群體之推論信心不強，即便P值小於0.05，那麼是否接受研究結果，則應持保留之態度。

相對危險比（Relative Risk, RR）

用於隨機對照試驗（RCT）與世代研究（cohort study）中，也稱為相對風險。各組之事件發生率（event rate）為研究追蹤過程中各組發生某一事件之人數占該組總人數之百分比，而試驗組事件發生率（Experimental Event Rate, EER）與對照組中事件發生率（Control Event Rate, CER）之比值（EER/CER）就稱之為相對危險比（RR）。以附表為例：EER = a/a+b，CER = c/c+d，則RR = EER/CER = (a/a+b) / (c/c+d)。RR的95%信賴區間若沒有包含1，則代表兩組之間有顯著的差異。

勝算比（Odds ratio, OR）

通常被使用於個案對照研究之中。為試驗組中發生結果的勝算（Odds）與對照組中發生結果的勝算，此兩者間的比值就稱為勝算比（OR）。各組的勝算為研究過程中各組發生某一事件之人數除以沒有發生某一事件之人數。當發生此一事件之可能性極低時，則RR幾近於OR。以附表為例：試驗組中發生結果的勝算= a/b，對照組中發生結果的勝算= c/d，勝算比= (a/b) / (c/d) = ad/bc。

附表：

相對風險下降率（Relative risk reduction, RRR）

為試驗組與對照組發生事件率下降的比率，即∣EER-CER∣/ CER = ARR/CER。當outcome event發生的可能性很低時，此一指標容易高估治療療效。因此，一般在RCT中較傾向以NNT或ARR來表示療效。例如：對照組10,000人中最後罹病的人數為2人（0.02%），而治療組中最後罹病之人數為1人（0.01%），則RRR = ((2-1) / 2) x 100% = 50%。此意味著某一項藥物可以降低罹病率50%，但實際上它只降低了0.02%-0.01% = 0.01% 而已。和絕對風險下降率（ARR）相同的是，如果這是一項無效的治療，那麼此一差額為負值，是相對風險上升率（Relative risk increase, RRI）。

絕對風險下降率（Absolute risk reduction, ARR）

有時也稱為風險差，為試驗組與對照組事件發生率差的絕對值，即試驗組事件發生率（Experimental Event Rate, EER）減去對照組中事件發生率（Control Event Rate, CER）的絕對值（ARR=∣EER-CER∣）。如果這是一項有效的治療，那麼此一差額為正值，發生不良事件之風險下降。反之，如果這是一項無效的治療，那麼此一差額為負值，是絕對風險上升（absolute risk increase, ARI）。

益一需治數（Number needed to treat, NNT）

為減少一個不良結果所需治療的人數；NNT = 1/ARR。此一數值越低，表示療效越大。但是到底此值多少，才能顯示此治療之療效可以接受，則必須估算threshold number needed to treat。不同疾病有不同之threshold number needed to treat。相對於益一需治數（NNT）是害一需治數（Number needed to harm, NNH），即使用實驗性方法導致一個病患被傷害的人數；NNH=1/ARI。

立意治療分析（Intention-To-Treat Analysis, ITT）

是RCT最後針對結果在進行分析時所採用的減少偏差的統計原則，所有被隨機分派到其中一個試驗組的病患全部一起分析，不論有無完成或接受該項試驗，以保留隨機分派的意義。例如：試驗組最初10,000人，5年後100人失去追蹤，20人罹病，則經過治療最後此病之發生率（event rate）為20/10000 = 0.2%，而不是20/9900 = 0.22%。因為這100人並不是在隨機狀態下失去追蹤的，9,900 人已不能代表最初的隨機分配狀態，所以不可以此當分母。