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罕病藥物:軟骨發育不全(Achondroplasia)

罕見疾病藥物 :  VOXZOGO(扶佐高凍晶注射劑)
適應症 : 軟骨發育不全(Achondroplasia)

中央健康保險署想要在"新藥/新醫材病人意見分享"平台蒐集意見

轉知罕病病友,您可以上網提供經驗分享
https://med.nhi.gov.tw/isPe0000/ISPE0000S02.aspx

請有問題可以與罕病照護工作人員小餅乾聯繫02-2871-2121#28483

藥品/醫材中文名稱 扶佐高凍晶注射劑(新藥)
藥品/醫材英文名稱 VOXZOGO
認識產品
完整資訊 衛部罕菌疫輸字第000049號
摘要資訊
(有關產品使⽤之安全性及注意事項,請詳參閱仿單)
扶佐高凍晶注射劑適用於改善2歲以上患有軟骨發育不全症且骨骺未閉合病人之身高。 軟骨發育不全症病人,由於纖維細胞生長因子受體3 (FGFR3) 發生功能突變,軟骨內骨生長受到負面調節。扶佐高凍晶注射劑可以正向調節軟骨內骨生長,促進軟骨細胞增殖和分化。 臨床試驗指出,與安慰劑相比,使用每日一次,皮下注射扶佐高凍晶注射劑,治療第52週和第0週相比,可以顯著提升病人的每年生長速度1.57公分。 兒童應越早開始接受治療越好,直到骨骺閉合,確認無進一步生長可能時,則停止藥物治療。

健保署特別聲明如下:
一、健保署在個人資料保護法規定之下,有權利將本平台蒐集的資訊做為醫療科技評估之參考資料,或進行彙整提供於健保給付決策會議,即由保險人與相關機關、醫事服務提供者、被保險人、雇主等團體所推派之代表,以及專家學者所組成之「全民健康保險藥物給付項目與支付標準共同擬訂會議(以下稱共同擬訂會議)」討論。但不作為第三方團體、研究單位使用及發表。
二、健保署會將於共同擬訂會議完成討論的新藥/新醫材項目,其完整的會議紀錄與全程錄音檔;或已完成的醫療科技評估資料,皆會公布於於健保署全球資訊網(網址: http://www.nhi.gov.tw)。
三、為利行政的運作,意見分享之截止日為共同擬訂會議召開日期之前30天(因應法規條文)。
四、病友若有關於本平台操作及相關問題,可直接電詢「諮詢服務專線」:02-27065866轉1557,由專人解答疑問。

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