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罕病藥物:蛋白質C缺乏症(Protein C deficiency)

罕見疾病藥物 :  Ceprotin powder and solvent for solution for injection(喜寶寧注射劑)
適應症 : 罕見疾病:蛋白質C缺乏症(Protein C deficiency)

中央健康保險署想要在"新藥/新醫材病人意見分享"平台蒐集意見

轉知罕病病友,您可以上網提供經驗分享
https://med.nhi.gov.tw/isPe0000/ISPE0000S02.aspx

請有問題可以與罕病照護工作人員小餅乾聯繫02-2871-2121#28483

藥品/醫材中文名稱 喜寶寧注射劑(新藥)
藥品/醫材英文名稱 Ceprotin powder and solvent for solution for injection
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完整資訊 衛部罕菌疫輸字第000042號
摘要資訊
(有關產品使⽤之安全性及注意事項,請詳參閱仿單)
本藥品用於嚴重先天性蛋白C缺乏症病人,預防和治療靜脈血栓及猛爆性紫斑,使用劑量、給藥頻率和治療持續時間,取決於該症的嚴重程度、病人年齡、臨床狀況及血漿中蛋白C濃度。 蛋白C為維生素K依賴性抗凝血醣蛋白的前驅物,透過內皮細胞表面上的凝血酶/凝血酶調節素複合物轉化為活化型蛋白C (APC),其為強效抗凝血作用蛋白酶,嚴重缺乏這種抗凝血蛋白會使凝血酶產生及血管內凝塊,伴隨血栓出現。 於臨床試驗,使用本藥品治療的18起猛爆性紫斑事件的主要療效評級中,有17起(94.4%)被評為有效,相較於21起猛爆性紫斑事件(歷史對照組)的療效評級,患有嚴重先天性蛋白質C缺乏症的受試者接受治療,比起採用新鮮冷凍血漿或傳統抗凝血劑等方式治療的病人更有效。

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二、健保署會將於共同擬訂會議完成討論的新藥/新醫材項目,其完整的會議紀錄與全程錄音檔;或已完成的醫療科技評估資料,皆會公布於於健保署全球資訊網(網址: http://www.nhi.gov.tw)。
三、為利行政的運作,意見分享之截止日為共同擬訂會議召開日期之前30天(因應法規條文)。
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