罕見疾病藥物 : Upstaza 2.8 × 10^11 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion(展世達輸注溶液)
適應症 : 罕見疾病:芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC)
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| 藥品/醫材中文名稱 | 展世達 輸注溶液(新藥) |
|---|---|
| 藥品/醫材英文名稱 | Upstaza 2.8 × 10^11 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion |
| 認識產品 | |
| 完整資訊 | 罕藥臨時碼(無罕藥許可證)字第X000156號 |
| 摘要資訊 (有關產品使⽤之安全性及注意事項，請詳參閱仿單) |
#AADC缺乏症是基因突變導致AADC 酶活性降低或缺失，大多數病人無法達到成長發展里程碑(如控制頭部、坐、站、走等)。 展世達是⼀種基因療法，輸注到殼核(大腦內部)後，可導致 AADC 酶的表現，隨後產生多巴胺，從而促進動作功能的發展。 #展世達的療效在2項臨床試驗中進行評估，透過PDMS-2量表評估動作里程碑的獲取，在術後3個月就觀察到了動作里程碑的獲得。關鍵動作里程碑的獲取是持續的或可維持超過24個月，且長達96個月，相當於8年。 #最常見的不良反應是異動症 (86.7%)，大多數事件大約在2個月內解決，所有事件在症狀開始7個月內解決。異動症事件可透過常規醫療護理進行管理，例如: 抗多巴胺能治療。 |
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