罕見疾病藥物 : Elfabrio 2 mg/mL concentrate for solution for infusion(翡立柏濃縮注射液2毫克/毫升)
適應症 : 罕病藥物:法布瑞氏症(Fabry disease)
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| 藥品/醫材中文名稱 | 翡立柏濃縮注射液2毫克/毫升(新藥) |
|---|---|
| 藥品/醫材英文名稱 | Elfabrio 2 mg/mL concentrate for solution for infusion |
| 認識產品 | |
| 完整資訊 | 罕藥臨時碼(無罕藥許可證)字第000018號 |
| 摘要資訊 (有關產品使⽤之安全性及注意事項，請詳參閱仿單) |
Elfabrio (成分為Pegunigalsidase alfa )是人類 α-半乳糖苷酶-A 的重組形式，係以重組 DNA 技術在菸草細胞中生成，重組形式的胺基酸序列與天然存在的人類酵素相似。Pegunigalsidase alfa 可補充或替代 α-半乳糖苷酶-A，這是在溶小體內負責催化寡醣和多醣末端 α-半乳糖基部分的水解作用、進而減少球形三醯神經醯胺 (Gb3) 和球形三醯鞘胺醇 (Lyso-Gb3) 累積量的酵素。Elfabrio適應症為：「用於治療α-半乳糖苷酶（α-galactosidase A）缺乏的成年病人（即法布瑞氏症，Fabry disease），提供長期酵素補充治療」。使用方式為每兩週靜脈輸注一次，每公斤注射1 mg。Elfabrio第 1/2 期研究中血漿 Lyso-Gb3 在治療 12 個月後下降 49%，在治療 60 個月後下降 83%。在一項患者從 agalsidase beta 換成 pegunigalsidase alfa 的第3期研究中，血漿Lyso-Gb3 數值在治療24個月後保持穩定。 |
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