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罕病藥物:成人急性肝臟型紫質症(Acute hepatic porphyria)
罕病藥物:Dravet症候群(Dravet syndrome)
罕病藥物:芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC)
罕見疾病:威爾森氏症(Wilson's disease)
罕病藥物:蛋白質C缺乏症(Protein C deficiency)
罕病藥物:軟骨發育不全(Achondroplasia)
罕病藥物:胱胺酸血症(Cystinosis)
罕病藥物:逢希伯-林道症候群(Von Hippel-Lindau Disease)
罕病藥物:法布瑞氏症(Fabry disease)
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