罕見疾病藥物 : Givlaari Solution for Injection
適應症 : 成人急性肝臟型紫質症(Acute hepatic porphyria)
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| 藥品/醫材中文名稱 | 紫福拉利 注射劑(新藥) | |
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| 藥品/醫材英文名稱 | Givlaari Solution for Injection | |
| 認識產品 | 完整資訊 | 衛部罕藥輸字第000091號 |
| 摘要資訊 (有關產品使用之安全性及注意事項，請詳參閱仿單) |
O００００９１１Givlaari用於治療成人急性肝臟型紫質症（AHP），可以使肝臟減少氨基乙丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）的生成。過量的ALA和PBG會傷害神經並引起嚴重的疼痛、噁心、肌肉無力和心理功能改變。Givlaari是一種雙鏈小干擾核糖核酸（siRNA），在一個隨機、雙盲、安慰劑對照的多國試驗（ENVISION）總計９４例AHP患者（８９名急性間歇性紫質症（AIP），２例異位性紫質症（VP），１例遺傳性糞紫質症（HCP）和２例與紫質症相關基因未發現突變的患者），主要療效指標是在６個月雙盲期間的複合性紫質症發作的年發作率（AAR），包括三個項目：需要住院治療的發作、緊急醫療照護或在家中靜脈給予氯化血紅素。這項綜合療效指標被作為AIP患者的主要終點，並作為總體AHP患者的次要終點。與安慰劑相比，AIP患者使用本品治療可以使複合性紫質症發作的AAR降低７４％。在AHP患者中可觀察到類似的結果，減少了７３％。 | |
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